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基因療法可望治好心臟衰竭
基因療法可望治好心臟衰竭
  【24drs.com】說到治療心臟衰竭,最終的希望是研發出一種能修復受損心肌的方法。現在有篇初期研究顯示,可藉由身體的自然修復能力來做到這一點。
  
  心臟衰竭是一種慢性、漸進式的疾病,心臟無法泵出足夠有效的血液滿足身體所需,導致疲勞、呼吸困難、以及腿和腳腫脹等問題。在大多情況下,心臟病發作後心肌會受損且傷痕累累。
  
  研究人員在這篇最新研究中,使用基因療法適度地改善17位心臟衰竭第III期患者的症狀,這個階段的患者甚至連例行的日常工作都有困難。
  
  幹細胞是可以發展成不同類型人體組織的原始細胞,成人的骨髓中有這種細胞,它也能引起造血細胞。研究人員發現,心臟等體內的個別器官有自己的幹細胞庫。
  
  研究人員表示,他們將基因治療設定為誘發自體幹細胞到受損的心肌,希望幹細胞能做一些修復的工作。
  
  東北俄亥俄州醫學院的Marc Penn博士表示,這些幹細胞試著修復受損組織,但並不一定成功。因此,研究團隊協助幹細胞。將它們混入帶有SDF-1基因的藥裡,以三種劑量注射在患者的心肌;SDF-1是被體內認為可吸收幹細胞到組織損傷部位的一種天然蛋白質。
  
  實驗室研究顯示,心臟病發作後,心臟中的SDF-1活性很短暫地上升,這個實驗的目標是要強化SDF-1,招來更多幹細胞到需要它們的地方。
  
  初步結果顯示,這種方法似乎是安全的,沒有嚴重的副作用,有2位患者在一年內死亡,但被認為與治療無關。有15位在一年後還活著,他們的症狀和行走能力獲得改善。
  
  Penn博士解釋,這是一個證明概念的研究,但至少對於某些患者治療潛力是抱持謹慎樂觀的態度。
  
  這個刊載在2月21日循環研究(Circulation Research)期刊上的初步結果,需要更多的研究來佐證。
  
  然而,費城賓夕法尼亞大學的Lee Goldberg博士表示,這些成果「還好」,需要謹慎看待。像這樣的初期研究主要是了解治療是否安全,並找出在更大規模的試驗中要使用的藥物劑量,而不是測試有效性。
  
  Goldberg博士認為,這篇研究的主要問題是沒有對照組,沒有辦法知道患者會表現出的安慰劑效應。所謂安慰劑效應是讓人們相信他們得到有效的治療,覺得心臟功能更好了。他的研究團隊正在進行下一個階段90名患者的試驗,包括一組對照組。
  
  紐約北岸LIJ Plainview醫院的David Friedman博士認為,這似乎是可行的,值得進一步研究。研究人員一直試圖利用幹細胞修復病變的心臟,像是從心臟衰竭患者的骨髓中取得幹細胞,注入到心臟。但這種新方法可避免取樣、培養、重新引進幹細胞的步驟,它的成本應該更低。
  
  不過,Goldberg博士表示,目前還有許多懸而未決的問題,像是效果的期限多久?長期是否有任何意想不到的副作用?也還不確定將幹細胞引入受損心臟是否為基因治療的效果,因為研究人員無法直接測試。
  
  大家都同意的是,希望心臟衰竭的治療能修復受損的心肌。現在的治療方式為藥物與改變生活方式以緩解症狀,減少心臟的工作量,但這些病人最後還是需要做心臟移植手術。
  
  資料來源:http://www.24drs.com/webmd/chinese_t.asp?page=1&who=091e9c5e80c34a3f

最後修改日期: 2013/3/1 上午 11:30:33

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