May 12, 2008 – 根據一項發表於5月13日美國國家科學院院刊中的研究,一種用來治療勃起功能障礙的藥物,未來可能有助於減緩甚至是預防有最常見種類之肌肉萎縮症病患的心臟衰竭問題。
Duchenne肌肉萎縮症是發生在2-6歲男孩之漸進肌肉萎縮疾病,它會影響所有的隨意肌,包括肺部與心臟;大多數的病人在30歲之前死亡;Duchenne肌肉萎縮症與一種較不嚴重的變體─Becker肌肉萎縮症,影響美國大約每3,500到5,000分之一的男孩。
蒙特婁心臟研究所的Maya Khairallah和同事分配有肌肉萎縮症的老鼠安慰劑或威而鋼,這些老鼠每天獲得這種藥物一次,為期六週;影像試驗顯示,獲得威而鋼的老鼠,其心臟表現有所改善。
威而鋼是一種PDE5選擇性抑制劑 (phosphodiesterase type-5),它會阻塞酵素PDE5,並且預防一種稱為cGMP(cyclic guanosine monophosphate)的自然物質故障。
Khairallah的研究小組也發現,帶有一種會增加cGMP生產的基因,可以幫助有肌肉萎縮症老鼠維持正常的心臟功能。
這些研究發現支援現有的理論,認為cGMP缺陷顯示路徑在肌肉萎縮症相關的心臟肌肉問題發展方面扮演重要角色;這項研究的作者相信,他們的研究顯示,肌肉萎縮症病患的心臟問題演化可能透過復原這個路徑,而可以部分被預防,因此,增加cGMP訊號的藥物,像是威而鋼,未來可能是肌肉萎縮相關心臟肌肉問題的新治療方式。
研究人員認為需要進一步研究,以確定PDE5 抑制劑是否能延緩、預防或是逆轉有Duchenne與Becker肌肉萎縮症的心臟損害及功能的喪失。
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