什麼是幹細胞?
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有關幹細胞的爭議
●細胞用在不同疾病上的影響
同源性骨髓細胞能
改善冠狀動脈血流
自體神經幹細胞移植
能改善帕金森病的症狀
我的小孩要不要儲存臍帶血
改進新的療法可以治癒嚴重聯合免疫缺陷病(SCID)病人
骨髓幹細胞也可以
發揮肝臟的功能
骨髓幹細胞可使
梗塞的心肌再生
基因療法有助於治療X染色體有關的免疫缺陷綜合症狀
移植自體同源的幹細
胞可望治療紅斑狼瘡
國內相關研討會報導
幹細胞圖示






基因療法有助於治療X染色體有關的免疫缺陷綜合症狀

能消除感染,重建免疫系統的功能,使患者擁有正常的生活

作者:Laurie Barclay醫師
出處:WebMD醫學新聞
審閱:Gary D. Vogin醫師

  4月18日出版的《新英格蘭醫學雜誌》中發表的一項研究結果發現,基因治療對X染色體相關的重症聯合免疫缺陷患者有琠w的療效。在5名患者中,有4名患者的免疫功能得到了極大改善,從而擁有了正常的生活。
  巴黎INSERM實驗室的Salima Hacein-Bey-Abina博士及同事寫到:「X染色體相關的重症聯合免疫缺陷[SCID]的發病原因,是編碼γ鏈的基因發生突變。這是一種致死性疾病,能通過異體幹細胞移植得到治癒。將自身造血幹細胞中編碼γ鏈的基因進行在體外進行轉換後,再輸入患者體內,我們調查了這種方法是否能重建這些患者的免疫系統。」

  調查者使用一種有缺陷的逆轉錄病毒載體,把5名重症聯合免疫缺陷患兒的CD34+骨髓細胞取出體外並進行轉換。這種做法對患者無任何不良影響。5名患兒中的4名,在4個月內,血液中出現轉換後的T細胞和自然殺傷細胞,免疫功能的改善一直持續到2年後。儘管出現轉換後B細胞的頻率較低,但是血清免疫球蛋白水平和抗體的產量,足以使患者無須靜脈輸注免疫球蛋白(IVIG)。

  作者寫到:「免疫缺陷的糾正消除了確定的感染,使患者能擁有正常的生活。」

  在一篇附論中,波士頓血液病研究中心的Fred S. Rosen醫師建議,X染色體相關的重症聯合免疫缺陷患者的骨髓幹細胞中插入轉基因,在骨髓移植後可能會重建功能性B細胞。他寫到:「避免靜脈輸注免疫球蛋白治療,會導致『巨大的經濟利益和生活方式的改進。』」


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