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能消除感染，重建免疫系統的功能，使患者擁有正常的生活
作者：Laurie Barclay醫師
出處：WebMD醫學新聞
審閱：Gary D. Vogin醫師
4月18日出版的《新英格蘭醫學雜誌》中發表的一項研究結果發現，基因治療對X染色體相關的重症聯合免疫缺陷患者有恒定的療效。在5名患者中，有4名患者的免疫功能得到了極大改善，從而擁有了正常的生活。
巴黎INSERM實驗室的Salima Hacein-Bey-Abina博士及同事寫到：「X染色體相關的重症聯合免疫缺陷[SCID]的發病原因，是編碼γ鏈的基因發生突變。這是一種致死性疾病，能通過異體幹細胞移植得到治癒。將自身造血幹細胞中編碼γ鏈的基因進行在體外進行轉換後，再輸入患者體內，我們調查了這種方法是否能重建這些患者的免疫系統。」
調查者使用一種有缺陷的逆轉錄病毒載體，把5名重症聯合免疫缺陷患兒的CD34+骨髓細胞取出體外並進行轉換。這種做法對患者無任何不良影響。5名患兒中的4名，在4個月內，血液中出現轉換後的T細胞和自然殺傷細胞，免疫功能的改善一直持續到2年後。儘管出現轉換後B細胞的頻率較低，但是血清免疫球蛋白水平和抗體的產量，足以使患者無須靜脈輸注免疫球蛋白(IVIG)。
作者寫到：「免疫缺陷的糾正消除了確定的感染，使患者能擁有正常的生活。」
在一篇附論中，波士頓血液病研究中心的Fred S. Rosen醫師建議，X染色體相關的重症聯合免疫缺陷患者的骨髓幹細胞中插入轉基因，在骨髓移植後可能會重建功能性B細胞。他寫到：「避免靜脈輸注免疫球蛋白治療，會導致『巨大的經濟利益和生活方式的改進。』」
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