 由於藥物治療的成效並不如預期一般，往往開發一個新的藥物需要耗費相當長的時間，因此幹細胞移植可稱得上是神經退化性疾病治療方面一顆閃耀的新星！
透過移植幹細胞來恢復神經元功能，或是減緩疾病的惡化已經在動物實驗中見到成效；已有國外科學家利用自體骨髓取出的幹細胞注射到ALS病患脊髓中，雖然離成功治癒的階段還有一段距離，但是顯示幹細胞移植是安全的。
所謂的幹細胞是指尚未分化的細胞，具有分化為具有特定功能細胞的潛力，例如神經、肌肉、血球等；幹細胞有兩大特色，一個是具有再生的能力，另二個則是具有分化的潛力；幹細胞有強大的可塑性，可以在特定情況下，例如生長因子的誘導下，分化成不同功能的細胞。
用於神經退化疾病的幹細胞來源有：
•胚胎幹細胞
•神經幹細胞（成人或是胚胎的中樞神經系統或是週邊神經系統）
•其他幹細胞或是前驅細胞（骨髓、臍帶、皮膚）
近年來，世界各地的科學家大量投入幹細胞研究，目前已經可以將取出的幹細胞體外培養，有許多的幹細胞來源，其中最適合用於人類治療的是血液幹細胞。
目前幹細胞在ALS上的研究也正如火如荼地進行中，之前已經有科學家將取自人類臍帶血液的單核細胞與骨髓幹細胞注射到ALS動物模式的老鼠身上，結果可以延長生命週期；也有實驗證實以注射人類臍帶血液細胞的方式，發現這些細胞可以移動到退化神經的位置，間接提升了幹細胞療法的可能性。
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